ASLAN003是一种口服具有活性的强效人二氢乳清酸脱氢酶（DHODH）抑制剂，有潜力成为AML的首创疗法。AML是一种髓系血细胞癌症，特征主要是快速生长的异常白细胞积累在骨髓中，并干扰正常血细胞的生成。
近日，美国食品与药物管理局（FDA）授予亚狮康药业公司（ASLAN Pharmaceuticals）ASLAN003治疗急性髓细胞白血病（acute myeloid leukaemia，AML）的孤儿药资格认定。
FDA将孤儿药资格认定授予那些用于治疗罕见病（美国患者数量少于20万）的药物。标准化疗无效或对化疗无应答的AML患者被归类为复发/难治性AML，代表着AML群体
的大多数。2016年，美国复发/难治性AML患者的年发病人数大约为13000人。孤儿药资格认定将为亚狮康药业提供开发和商业激励，包括产品获批后7年的市场独占权、临床试验设计方面的FDA辅助和对FDA用户费用的减免。
亚狮康药业目前正在亚洲进行一项ASLAN003治疗AML的2期临床试验，预计2018年下半年报告中期数据。在之前的临床研究中，ASLAN003已经表现出对DHODH的强效抑制作用（强度比第一代DHODH高2个数量级）、诱导胚细胞分化和适用于广泛AML患者的潜力，而且没有与第一代抑制剂性和其他新型AML疗法相关的毒性。
| 关于ASLAN003
ASLAN003是一种口服具有活性的强效人二氢乳清酸脱氢酶（DHODH）抑制剂，DHODH是控制吡啶合成中速率限制步骤的酶，也有助于产生三磷酸腺苷即ATP。在癌症中，肿瘤生长和存活需要更高水平的嘧啶和ATP。对DHODH的抑制会消耗掉细胞内的嘧啶池，并有助于降低ATP水平。这会诱导肿瘤抑制因子p53，在高水平下触发细胞凋亡或程序性细胞死亡。亚狮康药业目前正在亚洲进行一项2期临床试验，以开发ASLAN003用于治疗AML。
原文标题：
ASLAN Pharmaceuticals granted Orphan Drug Designation by the FDA for ASLAN003 for the treatment of acute myeloid leukaemia
译：曹文东
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